原標(biāo)題：CRISPR基因編輯療法的未來布局與展望？新任Editas首席執(zhí)行官這樣看

▎藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊編輯

隨著基因編輯療法的興起，多家新銳公司的動態(tài)也成了產(chǎn)業(yè)人們關(guān)注的焦點。作為CRISPR基因編輯療法“最先吃螃蟹”的幾家公司之一，Editas Medicine公司在今年4月任命Gilmore O’Neill先生為其新任總裁兼首席執(zhí)行官。日前，行業(yè)媒體Fierce Biotech對O’Neill先生進(jìn)行了一場專訪。從中，我們或可窺見Editas的未來布局，以及基因編輯療法領(lǐng)域的發(fā)展方向。

▲Editas Medicine公司首席執(zhí)行官Gilmore O’Neill先生（圖片來源：Editas Medicine公司官網(wǎng)）

Editas為由張鋒博士、George Church博士等來自哈佛大學(xué)的學(xué)者于2013年所創(chuàng)立。此公司主要使用CRISPR/Cas9與Cas12核酸酶系統(tǒng)，對細(xì)胞進(jìn)行基因組編輯，進(jìn)而治療各種患有眼科、血液學(xué)與腫瘤學(xué)疾病的患者。Editas同時專注開發(fā)體內(nèi)與體外的基因編輯療法。去年此公司公布其體內(nèi)基因編輯療法EDIT-101在治療Leber先天性黑蒙10（LCA10）的1/2期臨床試驗結(jié)果 ，初步數(shù)據(jù)顯示此療法具療效信號，且沒有觀察到嚴(yán)重不良事件和劑量限制性毒性。而其在研體外基因編輯療法EDIT-301也在今年4月獲得美國FDA授予罕見兒科疾病認(rèn)定 ，用于治療β地中海貧血患者。

Gilmore O'Neill先生在遺傳醫(yī)學(xué)、神經(jīng)生物學(xué)與臨床開發(fā)上有將近20年的經(jīng)驗，曾經(jīng)推動許多成功臨床藥物的開發(fā)，例如多發(fā)性硬化藥物Tecfidera、Plegridy，與治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的Amondys等藥物。他之前也在Sarepta Therapeutics與渤?。˙iogen）擔(dān)任與臨床研發(fā)相關(guān)的領(lǐng)導(dǎo)職位。

去年，Editas公布了其體內(nèi)基因編輯療法EDIT-101在治療Leber先天性黑蒙10（LCA10）的1/2期臨床試驗結(jié)果，初步數(shù)據(jù)顯示此療法具療效信號，且沒有觀察到嚴(yán)重不良事件和劑量限制性毒性。但結(jié)果發(fā)布后，也有一些分析師質(zhì)疑在試驗中只有一位病患得到視力上的實際改善。O’Neill先生說這樣的結(jié)果對于臨床1期的試驗并不令人驚訝。早期臨床研究的目的便是在于尋找對于療法產(chǎn)生反應(yīng)的群體以進(jìn)行后續(xù)的臨床試驗。而人們對這項罕見疾病也知之甚少，因此這樣的結(jié)果在藥物開發(fā)階段并不少見。另一方面，Editas也正在開發(fā)EDIT-301作為鐮狀細(xì)胞貧血病與β地中海貧血的概念驗證療法。

其另一款在研基因編輯療法EDIT-301在今年4月獲得美國FDA授予罕見兒科疾病認(rèn)定，用于治療β地中海貧血患者。其頂線結(jié)果預(yù)計會在今年底獲得。今年7月底，Editas已完成EDIT-301療法在RUBY臨床1/2期試驗中首位嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞貧血?。⊿CD）患者的給藥，并確認(rèn)患者成功達(dá)成中性粒細(xì)胞與血小板定植。這次的給藥是Editas的專有工程核酸酶AsCas12a首次進(jìn)入臨床試驗對人類細(xì)胞進(jìn)行編輯。此外，用于檢驗EDIT-301在輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者身上的安全性、耐受性與初步療效的EDITHAL臨床1/2期試驗也正在準(zhǔn)備中，預(yù)計在2022年進(jìn)行第一位病患給藥。

▲Editas Medicine公司首席醫(yī)學(xué)官Baisong Mei博士（圖片來源：Editas Medicine公司官網(wǎng)）

為了更好地推進(jìn)這兩款療法的開發(fā)，O’Neill先生在上任后，聘請在血液學(xué)領(lǐng)域具有豐富臨床轉(zhuǎn)化經(jīng)驗的Baisong Mei博士出任首席醫(yī)學(xué)官。Mei博士曾在賽諾菲（Sanofi）與渤健擔(dān)任血液學(xué)治療臨床發(fā)展負(fù)責(zé)人，具有豐富的臨床轉(zhuǎn)化經(jīng)驗，曾協(xié)助三項全球性的藥物批準(zhǔn)，包含了血友病藥物Alprolix、Eloctate，與治療多神經(jīng)?。╬olyneuropathy）的Onpattro藥品。在Editas上任后，他的任務(wù)之一便是證明EDIT-101與EDIT-301療法具有療效。

“我在這里擔(dān)任首席執(zhí)行官，因此我的關(guān)鍵任務(wù)便是確保企業(yè)順利經(jīng)營，”O(jiān)’Neill先生說道，“Mei博士對將EDIT-101與EDIT-301轉(zhuǎn)化至臨床應(yīng)用的緊急性具有真實的認(rèn)知，他知道這對于那些正在等待這項科技所帶來療法的病患而言的意義?！?/p>

除了持續(xù)EDIT-101與EDIT-301療法的研發(fā)外， O’Neill先生也在采訪中談到Editas的未來營運方向。他強(qiáng)調(diào)Editas會開發(fā)具潛力的合作關(guān)系，并且維持與現(xiàn)有伙伴的合作關(guān)系，包含在拜耳（Bayer）旗下的AskBio、BlueRock Therapeutics與百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）?！拔覀儗τ趯ふ铱梢詭椭覀冇行实赝卣诡I(lǐng)域，以將我們的科技傳遞至病患與一般大眾的合作伙伴這一點，一直是相當(dāng)清楚的?！監(jiān)’Neill先生說道。他也提到目前Editas的資金仍十分充足，足夠支持其在基因編輯項目的開發(fā)進(jìn)入2024年。

總體來講，O’Neill先生認(rèn)為“從公司未來的角度來看，我認(rèn)為公司的策略正在被執(zhí)行當(dāng)中。”期待Editas能在基因編輯領(lǐng)域上再帶來更多新的突破，以將這項科技造福更多的患者。

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參考資料：

[1] Gilmore O'Neill picked a bad time to become a biotech CEO. He's confident Editas has the goods. Retrieved July 19, 2022 from https://www.fiercebiotech.com/biotech/editas-new-ceo-gilmore-oneill-talks-crispr-priorities-baisong-mei-fills-cmo-role-gene

[2] about EDITAS MEDICINE. Retrieved July 19, 2022 from https://www.editasmedicine.com/about/#theEditasMission

[3] Editas Medicine Appoints Gilmore O’Neill As Chief Executive Officer. Retrieved July 19, 2022 from https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-appoints-gilmore-oneill-chief-executive-officer

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